中国原创治疗阿尔茨海默病(老年痴呆)的新药GV-971(甘露特钠胶囊,英文名:Sodium Oligomannate,下称“九期一”)正式在国内上市以来,获得了医学界和广大患者及家属的热切关注。近日,美国食品药品监督管理局(Food and Drug Administration,简称FDA)已获批九期一国际多中心三期临床试验IND申请。

九期一是以海洋褐藻提取物为原料,制备获得的低分子酸性寡糖化合物,其作用机制被称为“脑肠轴”作用,是通过重塑肠道菌群平衡,抑制肠道菌群特定代谢产物的异常增多,减少外周及中枢神经炎症,降低大脑β淀粉样蛋白(β-amyloid,Aβ蛋白)和Tau蛋白过度磷酸化,从而改善患者的认知功能,提升患者的生活质量。

研究团队国内的三期临床试验由北京协和医院和上海交通大学医学院附属精神卫生中心牵头组织的全国34家三级甲等医院开展,共完成了818例受试者的服药观察。这也是阿尔茨海默病药(老年痴呆)物领域全球长达9个月的纯安慰剂对照研究。临床试验结果显示,九期一有效率为78%,可以持续、明显改善患者的认知功能下降,且安全性好,不良事件发生率与安慰剂组相当。

2019年11月,中国国家药品监督管理局有条件批准“九期一”上市,患者可凭医生处方,在全国各大DTP药房购买。此次,九期一研究团队以在中国国内的三期临床试验结果做为数据基础,向FDA申请开展国际多中心三期临床试验并获得批准,此举极大地缩短了新药上市的进程,也有望为海内外的阿尔茨海默病(老年痴呆)患者带来疗愈的希望。

据药物有关负责人介绍,九期一的国际多中心三期临床试验,将继续邀请全球最大的医药临床试验业务(CRO)公司艾昆纬(IQVIA,原昆泰)负责项目管理,计划纳入超过2000例轻、中度阿尔茨海默病(老年痴呆)患者为临床试验对象,在北美、欧盟、东欧、亚太地区的200个临床中心开展为期12个月的医学双盲试验,以及6个月的开放试验,进一步深入验证九期一的临床治疗价值。

九期一国际多中心三期临床试验方案设计者、首席科学家杰弗里·卡明斯(Jeffery Cumming)表示,九期一的国际多中心3期临床试验将非常严谨,会纳入生物标志物来支持阿尔茨海默病(老年痴呆)的诊断,测量肠道菌群以及外周神经炎症的指标,并且通过评估神经退行性病变的指标,比如核磁来测量神经纤维丝轻链,来衡量九期一对病程改变的作用。本次试验计划在2024年完成,预计2025年完成新药注册申请。